■事件:批准首款小干扰RNA 药物从科学发现到产品获批,历时20 年:新华社华盛顿8 月11 日电,美国食品和药物管理局日前批准首款小干扰RNA 药物,用于治疗患有遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的成年患者。http://www.hibor.com.cn【慧博投研资讯】遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性是一类罕见的遗传性疾病,可在周围神经、心脏和其他组织中形成异常的淀粉样蛋白沉积,患者的症状是四肢感觉丧失、疼痛或无法移动。http://www.hibor.com.cn(慧博投研资讯)
■RNA 干扰现象于1998 年被发现,RNA 干扰成果于2006 年获诺贝尔奖:1998年2 月,Fire(法尔)等研究人员,将体外纯化后的单链RNA 和经纯化的双链RNA 分别注射入线虫后发现,单链RNA 对基因抑制效应十分微弱。而双链RNA 则能特异地抑制相应基因的表达。2006 年10 月2 日,在瑞典首都斯德哥尔摩,瑞典皇家卡罗林医学院宣布,将2006 年度诺贝尔生理学或医学奖授予两位美国人:Andrew Z. Fire(安德鲁?法尔)和Craig C. Mello(克雷格?梅洛)。获奖理由是因为他们发现了RNA(核糖核酸)干扰机制。
■2018 年Alnylam 公司产品获批,成为小干扰RNA 药物发展的里程碑:近日,Alnylam 公司RNA 干扰疗产品获FDA 批准上市,使Alnylam 的产品patisiran(商品名Onpattro)成为小干扰RNA 药物发展的里程碑,它标志着 RNA 干扰技术用于临床治疗得到了验证。
■RNA 干扰疗法获批上市或使RNA 相关在研产品的信心增强:新三板公司中吉玛基因(430601.OC)主营RNA 相关业务,公司的主营业务以 RNA 干扰技术为基础的基因类生物制剂的研发、生产及应用等业务。同时从事基于荧光定量 PCR 技术的基因诊断试剂和基于 RNA 干扰技术的小核酸创新药物研发。但是我们注意到,公司目前尚无药品进入临床。考虑到公司在行业的经验积累,后续我们会持续关注行业及公司发展。
■风险提示:政策风险,RNA 研发及药品审批风险